7款罕见病药已进医保,患儿家长:我们能畅想未来了!******
“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元,被纳入医保,到更多的罕见病药物大幅降价,越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日,珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型,他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗,活不过半岁。珺宝确诊时,治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言,妈妈选择了口服的利司扑兰,但当时6.38万元/瓶的价格,也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样?能坚持治疗吗?”珺宝妈妈说,每个SMA患儿的家庭,都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说,“我们家里还有房,绝对不会放弃。”
2021年12月,听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时,珺宝妈妈也为之振奋,并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶,让业内猜测,或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,虽然具体的谈判价格还未公布,但从央视播出的谈判现场视频来看,该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶,“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,得知这一消息后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中告诉新京报记者,她算了一笔账,按珺宝目前20斤的体重计算,26天用一瓶,即便体重有一些增长,一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同,治疗费用会有差别。但与之前的药价相比,如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动,应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保,真的是拼了,现在提起来依然很激动。”时隔一年多,再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻,SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动,声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元,2021年的那场灵魂砍价依然历历在目,国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中,7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日,2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可,在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日,已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现,2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为:利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中,拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),该病是一种罕见遗传病,主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活,中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保,患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示,以《第一批罕见病目录》为统计口径,截至10月,按照赠药后患者用药负担为基准,共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市,这些药也被称为高值罕见病药。其中,渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α,在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市,小可妈妈便开始关注这个药,一家人对于诺西那生钠的渴望,如同所有SMA患儿及其家庭一样,是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁,就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年,19岁的小可终于用上了诺西那生钠,不过很多损伤已经造成,用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到,孩子已经能用上点劲儿配合康复了,这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力,只要康复不断,坚持用药,相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说,每一针诺西那生钠,在医保报销后的自费部分约9000余元/针,虽然比以前便宜了很多,但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始,小可便每年只需要注射三针,一年不到三万元,终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示,共有908名患者在使用诺西那生钠,其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用,占比约76.4%。彼时,尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰,仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示,两类药物用药人数不同,可能与诺西那生钠进入医保有关,医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一,该目录已纳入121种罕见病。数据显示,121种罕见病中,86种病全球有药,77种罕见病在国内有药,另有9种罕见病处于“境外有药,境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后,已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批,其中的58种药被纳入国家医保目录,覆盖28种罕见病。
2019年以来,有22种罕见病药通过国家医保谈判进入,包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。仅2021年一年,就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录,价格平均降幅达65%,给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是,同为高值罕见病药,法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元,但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年,一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳,曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利,但却只是个案,法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者,还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动,有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言,经国谈被纳入国家医保目录,只是药物可及道路上的重要一步,患者最终能否顺利用上药,依然面临很多环节,在实际执行过程中,高值罕见病药进院难的问题,又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉,非常兴奋,群里都炸锅了,但没想到为了用上这款药,后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说,病友会登记在册的全国患者近600人,除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外,目前仅有约200人用上了瑞普佳,很多患者在地方面临瑞普佳入院难,无药可用的局面。作为高值罕见病药,并不是所有医院都愿意引进瑞普佳,“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院?
“在最后环节,往往是我们患者不动,其他环节就不动,即便是在一些政策比较好的省市,也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说,目前除了部分省份,如广东、安徽、江苏等政策较好,患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外,还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上,就有罕见病药企业代表坦言,“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购,还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步,要进入医院,还需要有医生提单、开药事会,通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”,2018年以来,国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件,推动国谈药品落地,包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求,医保部门对实行单独支付的谈判药品,不纳入定点医疗机构总额范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列,不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围,不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中,不少医院、科室依然顾虑重重,“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过,国家医保局明确表示,谈判药品落地进展事关患者受益程度,将形成推动谈判药品落地的合力,积极采取措施加以推进;并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制,让暂时进不去医院的谈判药品先进药店;加强对各地的监测评估和督促指导,强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的,能有药物进入医保目录,也有一份责任感,希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言,如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通,就很难再有企业愿意降价进医保,希望相关部门能联手,提高医院对罕见病的认识,持续推动国谈罕见病药入院,真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
北方清洁供暖之路怎么走?还存在哪些梗阻?******
北方清洁供暖之路怎么走
清洁供暖,一头连着百姓温暖,一头事关蓝天白云,是能源生产和消费革命、农村生活方式革命的重要内容。如何在提高供暖质量的同时,让“绿色暖冬”成为生活常态?推进清洁供暖还存在哪些梗阻?位于我国最北端的黑龙江省为此进行了深入探索。
眼下正是数九寒冬,供暖是群众普遍关心的热点问题。在全球减碳背景下,既要屋暖也要天蓝的呼声越来越高。如何实现室内温暖如春、室外蓝天白云,清洁供暖无疑担负着重任。2017年以来,《北方地区冬季清洁取暖规划(2017—2021年)》落地实施,北方地区冬季清洁取暖试点工作已在88个城市先后展开。
推进北方地区冬季清洁取暖是一项重大民生工程,有助于改善大气环境质量,提升百姓幸福感。这项工作如何更好更快推进?还面临哪些困难?该如何解决?近日,记者在黑龙江省展开了调查。
清洁供暖不是“去煤化”
推进清洁供暖并不是要“去煤化”。实际上,煤炭依然是我国冬季供暖的主力热源。在我国“富煤、贫油、少气”的能源结构背景下,推进清洁供暖不可能完全“去煤化”,而是要在煤炭清洁高效利用和超低排放上做文章。
黑龙江省齐齐哈尔市是老工业基地。以前每逢冬季,大大小小的燃煤锅炉烟囱都冒着黑烟。随着加快淘汰分散燃煤小锅炉的政策落地,小烟囱大污染问题得到解决。不过,在冬季供暖改由大型锅炉供暖后,主城区烟气排放问题依然存在。
2022年,一条长达40多公里的供暖管线犹如长龙横跨嫩江,由华电能源股份有限公司富拉尔基发电厂(以下简称富发电厂)向齐齐哈尔市南部和西部地区提供热能。这个采暖季供热面积约1950万平方米,项目完全达产后,供热面积将达到2400万平方米,占齐齐哈尔市中心城区总供热面积的40%,居民冬天“呛鼻子”现象将得到极大改善。
富拉尔基发电厂党委委员、副厂长苗晓冬介绍,长距离供热项目替代了31台中心城区分散小锅炉,项目全面达产后可为20多万户居民提供清洁环保、节能高效的供热热源,每年可减少二氧化碳排放约67万吨、二氧化硫排放约6200吨、氮氧化物排放约1700吨、烟尘排放约5100吨,大幅减少城区烟气排放量,大气环境将得到改善。
“以前我们单纯发电,煤耗较高。近年来煤炭价格上涨,企业亏损严重,转型迫在眉睫。本个采暖季前,我们对现有6台上世纪80年代投产运行的200MW凝汽式发电机组全部完成供热改造,新建富发电厂至齐齐哈尔市区各热力站热网管线总长度约46.8公里,促进电厂节本增效、转型发展,落实节能减排政策。”苗晓冬说。
煤炭价格高涨让传统燃煤电厂的日子并不好过。苗晓冬告诉记者,由于煤价和电价“倒挂”,企业被迫负重前行。通过技改转型,富发电厂如今成为热电联产企业。但长距离供热项目投资金额巨大,缺乏热源、热网设备设施更新改造专项补贴,加上热费价格长期未调整,企业生产经营依旧面临严峻挑战。
富发电厂遇到的问题具有普遍性。一方面,由于煤炭供应紧张、煤炭价格居高不下,冬煤夏储成为常态,但一到采暖季,煤炭供应形势依然紧张。另一方面,热费价格关乎群众切身利益,在价格调整方面也是困难重重,热源企业供热成本压力无法得到有效疏导。
业内人士建议,要进一步完善煤炭产供储销体系,提升供需调节能力,保障产能合理充裕,强化市场预期管理,引导煤炭价格在合理区间运行,确保安全稳定供应。同时,应强化煤炭企业成本价格监审,严厉打击囤积居奇行为,加大长协煤履约兑现监督力度,确保对供热企业的煤炭保供。
补齐农村清洁供暖短板
城市取暖以集中供暖为主,在污染物排放方面能够实现达标排放或超低排放,且便于监管。但在广大农村地区,由于缺少供热管网、天然气管网等基础设施,群众烧散煤、烧秸秆取暖的现象依然存在。农村地区清洁供暖该如何推进?
在绥化市海伦市海北镇海北村,土灶、土炕曾是家家户户的“标配”,百姓靠烧秸秆、烧散煤取暖做饭,村庄上空常常飘着一层黄黑色煤烟。这种景象在北方农村地区并不鲜见。很多村庄尚未通燃气,用电取暖又不能兼顾做饭,村民更愿意烧不花钱的秸秆,搭配着烧散煤,只不过大多数家庭的土灶、土炕如今变成了直排式小锅炉。推进清洁供暖,农村地区更像个久攻不下的“堡垒”。
两年前,海北村淘汰了一台老式10蒸吨燃煤锅炉,安装了一台14MW(20蒸吨)秸秆直燃锅炉,为当地1428户居民和全镇公共设施提供集中清洁供暖,惠及全村83%的人口。半年供热期消耗秸秆1.48万吨,替代燃煤8225吨,节约燃料费用支出约300万元,减排二氧化碳2.1万吨,还被纳入农业农村部农村人居环境整治技术服务与提升项目。
海北镇党委副书记赵刚告诉记者,集中供暖大多针对楼房,平房区域没有供暖管道,仍然以各家各户分散取暖为主。广大农村地区和城市棚户区、城乡接合部都面临供暖基础设施短缺问题,而供暖管网铺设需要大量资金投入,短期难以实现全覆盖。
从现实情况看,清洁供暖不仅要在热源端使用清洁化能源供热,完善热力管网等供热基础设施更为迫切。让更多区域享受到集中供热,减轻因烧散煤等分散式取暖导致的环境污染。对于老旧管网要加快改造升级,解决“跑冒滴漏”问题,提高供热输配系统效率。在需求端,则要加大建筑物节能改造力度,提升保温效果。
“我家2016年就用上了电暖器,干净卫生,费用也不高。用电取暖加上全屋家电,一个冬天花费2000多元。”齐齐哈尔市梅里斯达斡尔族区哈拉新村村民何振祥说,晚上使用电暖器执行峰谷电价,每千瓦时电只需2角8分钱。2017年,他还给自家平房外墙做了保温改造,一个采暖季电费降了一半,比烧煤更省钱。
如今,哈拉新村家家户户都用上了电取暖,当地供电部门为此专门增设一路电线满足居民用电需求。记者调查发现,对于大多数农村地区而言,推广电取暖可行性强,但需要加强农村地区电网改造升级,推行峰谷电价。同时,有条件的地区应加快推进“煤改气”和农房节能保温改造,并给予相应配套补贴,从而实现“电取暖、气做饭、房保温”,保证农村地区清洁过冬、温暖过冬。
探索清洁能源应用新路
推进清洁供暖,除了对传统供热方式进行节能改造,对清洁能源创新利用也十分关键。其中,风光电能、地热能、生物质、核能等清洁能源供暖是重要发展方向。
黑龙江是农业大省,每年产生秸秆量约9000万吨。近年来,黑龙江生物质热电联产项目如雨后春笋般涌现,在清洁供暖中发挥了重要作用。相比煤炭,秸秆是低碳燃料,并且有明显的价格优势。
在位于哈尔滨新区的黑龙江宏通热力有限公司生物质热电联产项目厂区,广阔的堆场上堆满了玉米秸秆、稻壳等燃料。该项目配备了2台140t/h生物质高温高压循环流化床锅炉、2台30MW抽凝汽式汽轮发电机组,不仅能发电、供暖,还能为附近工厂供应蒸汽。
“我们的锅炉主要使用秸秆、林木枝丫等生物质燃料,其中秸秆占比90%左右。每台锅炉每天要‘吃掉’800吨秸秆燃料,一年下来,2台锅炉约消耗60万吨秸秆,年产电4.5亿千瓦时,年减少二氧化碳排放量约36万吨。”该项目负责人李建伟告诉记者,目前项目已经运行两年,周边200万平方米的居民社区实现了稳定供暖,每小时还能提供工业蒸汽150吨,服务于周边企业生产。
在齐齐哈尔市梅里斯达斡尔族区,国家电投齐齐哈尔九洲环境能源有限公司生物质热电联产项目承担100多万平方米的供热。该公司副总经理王勇介绍,从目前来看,生物质热电联产项目技术稳定成熟,比较适宜为大面积集中供暖提供热源。
不过,秸秆的来源与天气条件、综合利用政策等有很大关联。“2021年初冬,齐齐哈尔下了一场大雪,玉米秸秆都压在地里,导致秸秆供应短缺、价格上涨,企业发电不足导致亏损。2022年秋季天气条件较好,秸秆水分低,公司收储了近60万吨秸秆满足生产所需。”王勇说。
除了生物质能,如今越来越多清洁能源加入了冬季供暖的“菜单”。近年来,山东海阳、浙江海盐、辽宁大连等地率先进入了核能供暖行列。王勇曾长期从事核能供暖项目的前期准备工作。在他看来,加强清洁能源利用是解决能源短缺问题的有效途径,在实现“双碳”目标的道路上,核能将扮演越来越重要的角色。
不过,核能利用仍面临着公众认可度和接受度不高的难题。“公众疑虑会随着对核能认识的深化而逐渐消除,因此加强公众沟通十分关键。”王勇说,他曾经到秦山核电站考察学习,其公众沟通经验值得借鉴。当地群众在实地了解核电站运行情况后,“恐核”心理消除,逐渐转为支持核能项目。在业内人士看来,积极做好核能公众沟通工作,是推进核能利用最为重要的前提条件之一。
推进智慧供暖建设
热力行业作为高耗能行业,推进节能降耗势在必行。此外,煤炭成本高企也倒逼热力行业转型升级。一方面,要加大清洁新能源应用力度,另一方面,也要对现有供热系统进行优化升级,推进智慧供暖,实现降本增效。
在现实中,室温过高会导致供热资源浪费,室温过低则影响居民温暖过冬。如何解决冬季居民家中过热、偏冷现象,保证室温处于舒适区间?
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邢志贤口中的热力公司是齐齐哈尔阳光热力集团万达热力有限责任公司。万达热力公司生产副总经理胡强强告诉记者,他们按照“远、中、近”“高、中、低”设置原则为服务范围内的689栋居民楼投放了1300个室温采集器,每栋居民楼都有采集点覆盖。室温采集器可通过无线网络与控制中心的上位监控系统通讯,定时上传温度值。
从2019年开始,万达热力公司就启动了智慧供暖系统建设。在该公司的智慧供暖平台控制室内,一块LED大屏正在进行功能展示。通过1台电脑控制,就能实现换热站无人值守系统、室温采集系统、负荷预测系统、二网平衡系统之间的自由切换。每个系统下设有诸多参数指标,为技术人员提供参考,实现供暖精准化管理。
供热二次管网是冬季供暖的关键环节,其控制效果的优劣直接影响供暖质量。如何实现二次管网系统平衡,一直是困扰供热企业的难题。“流量的调整、小区热用户的用热平衡,以往都是通过人工进行初调节。简单来说,就是将远端偏冷区域的管道阀门开大些,让热水多走些;将近端偏热区域的管道阀门开小些,让热水走慢些。但这些都是基于经验的操作,做不到精准控温,调节效率、效果不尽如人意。”胡强强说。
“通过室温采集系统,我们能准确掌握室温数据,辅助用于二次管网平衡的控制。各楼宇单元处都设置了智能二网平衡阀,利用平衡控制算法调控各个控制阀的开度,以平衡前端用户和末端用户的循环流量,使二者的实际流量接近于满足供热需求的理想流量,从而达到热量均匀分配的目的,让室温始终维持在24摄氏度左右,持续为居民送去温暖。”胡强强表示,建设智慧化供热系统能够最大程度满足不同区域、不同类型用户的用热需求,提升供热质量。
从黑龙江省的实践来看,智慧供暖正在积极推进。近日出台的《黑龙江省城乡建设领域碳达峰实施方案》提出,推进城镇智慧供暖,通过智慧供暖示范项目建设,促进供热系统优化配置,降低热能损耗。到2025年底,黑龙江省城镇智慧供热一级网示范应用覆盖面积达到3亿平方米。同时,继续推进供热老旧管网改造,推进换热站、管网智能化改造。“十四五”期间,累计完成供热老旧管网改造4000公里以上,到2030年城市供热管网热损失比2020年下降5个百分点。
不仅仅是黑龙江,清洁供暖走进千家万户已是大势所趋。可以预见,北方地区冬季供暖将更清洁、更低碳、更智慧,热力行业的低碳转型之路也将越走越宽广。 (本报记者 吴 浩 经济日报)
(文图:赵筱尘 巫邓炎)